En tan solo unos meses, un selecto grupo de voluntarios ingerirá miles de millones de bacterias devoradoras de toxinas, esperando poder curarse de una enfermedad devastadora. Dicho “ejército bacteriano” fue remodelado a nivel de su genoma, por lo que quizás se vuelva un parteaguas en el campo de la medicina.
Para ello, investigadores de Synlogic, una nueva empresa biotecnológica con sede en Cambridge, Massachusetts, administrarán a los pacientes dosis diarias de una píldora o bebida que contiene millones de bacterias Escherichia coli, la cual vive en nuestro tracto gastrointestinal de manera inocua, aunque ocasionalmente puede causar alguna infección. Lo que hace distintas a estas E. coli es la remodelación de algunos segmentos de su ADN, con el fin de transformarlas y hacerlas capaces de absorber las dosis venenosas de amoníaco que se acumulan en el organismo de los pacientes.
Estas personas sufren un trastorno en el ciclo de la urea (TCU), ocasionado por la deficiencia de una enzima hepática, que incluso puede matar a los recién nacidos y hacer enfermar a los adultos. Dichos participantes nacieron con un gen defectuoso que produce esta enzima deficiente, incapaz de neutralizar el nitrógeno de los alimentos ricos en proteínas, dígase carne, huevos o queso. Cuando la enzima trabaja normalmente convierte el nitrógeno sobrante en el compuesto llamado urea, que es expulsado a través de la orina. Sin embargo, en quienes padecen el trastorno genético, el nitrógeno no abandona el organismo. Lo anterior da lugar a concentraciones tóxicas de amoníaco, que se acumulan en la sangre y se tornan muy peligrosas cuando llegan al cerebro.
Las nuevas bacterias “genomodificadas” en Synlogic buscarán absorber ese amoníaco. El microbioma intestinal ya asimila pequeñas cantidades de tal compuesto y aprovecha su nitrógeno para crecer. La transformación concretada por este grupo de científicos aporta a los microbios un nuevo “circuito” genético, integrado por un conjunto de genes y secuencias reguladoras de ADN (muy similar a un control de volumen y a los interruptores de encendido/apagado) que se interconectan de igual forma que como lo hacen los transistores presentes en cualquier aparato electrónico. El circuito, intercalado en el genoma de E. coli, sustituye el lento mecanismo normal que consume el amoníaco por una versión superacelerada, que se activa al detectar los reducidos niveles de oxígeno característicos del intestino humano.
Si las bacterias genomodificadas de Synlogic se saturan de amoníaco al igual que como lo han hecho en los ensayos con ratones, un trago diario de la bebida bacteriana permitiría a los pacientes con TCU llevar una vida casi normal a largo plazo, carente de síntomas. Las bacterias alteradas podrían curar una devastadora enfermedad genética, que anualmente afecta a más de 100 nuevos pacientes tan solo en Estados Unidos, y para la cual no existe cura. “Hemos reemplazado una función fisiológica perdida por un tipo de terapia radicalmente nuevo”, subrayó Paul Miller, director científico de Synlogic. “Es una estrategia sumamente potente para atacar la enfermedad”. Asimismo, la compañía está diseñando circuitos similares contra enfermedades más prevalentes, como el síndrome del intestino irritable, trastornos inflamatorios e inmunitarios y cáncer.
Vía: Agencia ID
Imagen: Hipertextual
